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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

持续提升我国产业链供应链韧性和安全水平******

  【深入学习宣传贯彻党的二十大精神】  

　　作者：余典范（上海财经大学中国产业发展研究院常务副院长）

　　党的二十大报告明确提出，要着力提升产业链供应链韧性和安全水平。2022年中央经济工作会议要求，围绕制造业重点产业链，找准关键核心技术和零部件薄弱环节，集中优质资源合力攻关，保证产业体系自主可控和安全可靠，确保国民经济循环畅通。产业链供应链韧性和安全水平主要指其受到外部冲击后能恢复原样甚至达到更理想状态，在极端情况下能够有效运转，在关键时刻能够反制封锁打压，并能够在价值链中获利的能力。习近平总书记强调，维护全球产业链供应链韧性和稳定是推动世界经济发展的重要保障，符合世界各国人民共同利益。中国坚定不移维护产业链供应链的公共产品属性，保障本国产业链供应链安全稳定，以实际行动深化产业链供应链国际合作，让发展成果更好惠及各国人民。尽管我国是目前世界上少有的产业体系较为完整的国家，拥有潜在的产业稳定性和抵御风险的能力，但在一些核心技术和关键环节上还受制于人。当前，提升重点产业链供应链韧性和安全水平已经上升到国家利益和国家安全的高度，也是实现中国式现代化的重要保障。中国愿同各国一道，把握新一轮科技革命和产业变革新机遇，共同构筑安全稳定、畅通高效、开放包容、互利共赢的全球产业链供应链体系，为促进全球经济循环、助力世界经济增长、增进各国人民福祉作出贡献。增强重点产业链供应链韧性和安全水平，需要改变传统上只注重经济效益的观念，统筹发展与安全，充分发挥产业链供应链的溢出效应，促进产业链供应链实现协同发展。

　　不断提高产业链供应链的稳定性与可持续性

　　加快提高我国的产业链供应链的韧性和安全水平，未来应重视以下方面的工作：

　　提高产业链供应链韧性应成为基础设施建设的重要考虑维度。基础设施包括港口、铁路、公路和仓储等，涉及跨区域的规划、建设，需要建立协同机制，将物流运输链的韧性和安全水平考虑进去。新型数字基础设施建设应致力于为产业链供应链畅通提供更为精准的信息服务、分析与预测，以进一步提高产业链供应链的响应速度。

　　建立重点产业的关键产品目录。通过竞争性政府采购这一符合国际规范的方式，为确保产业链供应链韧性和安全水平所必需的关键产品和零部件提供支持，在研发补贴与市场应用方面为国产替代创造机会，促进生产本土化并补足产业链供应链的短板。

　　强化各部门、各区域之间的协同机制，推动各行业、各地区产业链供应链的协同。进一步深化部、省（市）合作，对一些涉及供应链的基础性、紧迫性、共性问题加以针对性解决，如重点产业的技术研发、劳动力教育与培训、基础设施建设等，对供应链短板进行持续改善，增强供应链的韧性。在重点行业共同梳理产业链供应链的安全图谱、断链风险图谱，形成产业链补链固链强链清单、供应链合作清单以及产业链关键技术环节清单。在资金、人才、平台等方面强化对这些领域的稳定性支持，形成强化供应链韧性的合力。利用现有的长三角一体化、粤港澳大湾区建设、京津冀协同发展等区域重大战略，通过建设具有国际竞争力的产业集群，强化我国供应链在国内国际双循环中的吸引力。进一步提升跨区域运输、人才流动、产业分工的合作水平，畅通供应链循环、产业链上下游的协作，增加对国际上高水平供应链企业的吸引力。

　　加强我国在重要产业链供应链的全球、区域合作机制。在提升产业链供应链韧性与安全水平的过程中，我国企业应加强与全球特别是区域重要供应链经济体的合作，建立长期的合作关系。可以借助已有的区域贸易协定如《区域全面经济伙伴关系协定》（RCEP）等，利用我国申请加入《全面与进步跨太平洋伙伴关系协定》（CPTPP）、《数字经济伙伴关系协定》（DEPA）谈判推进的机会，强化主要贸易伙伴的对话与合作，建立关键产业链供应链环节跨境联合清单，推动信息共享、常态化协商等合作机制，在发生负面冲击时保持产业链供应链稳定。同时，利用这些全球、区域合作机制，我国企业应积极“走出去”，通过开展海外并购、设立海外研发中心、设立海外制造基地、进行海外跨境的产能合作等方式参与全球资源配置和全球市场布局，构建更加稳定、多元的供应链网络。

　　积极推动产业链供应链的数字化转型

　　尽快完善重点产业供应链大数据平台系统，为我国产业链供应链快速响应能力的提升提供智慧化的平台支持。积极利用数字化技术，借助历史数据及算法模型等，通过模拟、预测产业链供应链的全生命周期过程，实现对重点产业供应链生产、销售的分析和优化。可以根据产业链供应链中的人员、原材料、物流联动的强度和分布，做好产业链供应链的动态优化方案，提升供应链的应急响应能力。

　　不断提升产业链供应链数字化核心能力。相关部门应尽快梳理、摸排数字化领域重点技术发展清单，推出国家专项支持计划；鼓励数字化改造服务商做大做强，设立行业数字化改造标杆，引导龙头企业转变为数字化改造方案提供商，鼓励重点数字化企业牵头参与本领域数字化转型的国际标准、国家标准的制定，提升服务能级，增强在全球产业链中的话语权。

　　围绕重点产业领域推动产业电商平台集群建设。在细分重点领域培育具有全球影响力的产业电商平台企业，围绕平台企业形成规模庞大的优质的一级、二级供应商，并以此带动多个领域形成万亿级规模的市场，在此基础上形成相应领域数字化供应链产业联盟，促进产业电商集群发展。同时，在产业电商平台领域规范反垄断监管，积极引导市场有序竞争，保障其在守正创新的道路上行稳致远。

　　积极参与全球数字贸易发展，增强国内产业链供应链竞争力。数字贸易规则是国际经贸规则重构和各方博弈的焦点，也是全球供应链重构的重要推动力量。目前包括《全面与进步跨太平洋伙伴关系协定》、美墨加协定（USMCA）、《区域全面经济伙伴关系协定》等在内的110多个区域贸易协定都设有数字贸易章节，同时签署独立的数字贸易协定如《数字经济伙伴关系协定》等成为新的趋势。为此，我们应顺应数字贸易中区域及双边协定作为规则制定的主要方式，以高度依赖技术创新和数据跨境流动的数字服务为发展重点，分步骤制定如智能网联汽车、信息技术等重点领域的数据分级分类标准和重要数据目录。用足用好进博会、服贸会等贸易展会平台，强化数字贸易核心议题的交流协商，与国际组织、数字贸易主要经济体、数字贸易领军企业等持续就面临的年度关键议题及长期发展问题进行交流、协商，建立共同推进机制。探索建设与国际高标准数字贸易规则相衔接、具有中国特色的数字贸易发展体系，打造若干具有国内示范作用和全球辐射效应的数字贸易示范区。因地制宜在不同区域构建数字贸易“朋友圈”，加快数字贸易的纵深发展，强化数字贸易领域的全方位合作。

　　《光明日报》（ 2023年01月05日 06版）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）